داروهای تعدیل کننده یا کاهنده شرایط مخاطره آمیز

در۶ مارس ۲۰۱۹ ورتکس اعلام کرد که داروی ترکیبی سه گانه Triple combination therapy یا سیمدکو پلاس را با تایید FAD روانه بازار خواهد کرد که ۹۰ درصد بیماران به آن پاسخ مثبت خواهند داد (محدودیت فعلی ان برای جهش های نانسنس و کمیاب است) 

داروی درمان فیبروز سیستیک شرکت ورتکس به نام SYMDEKO tezacaftor/ivacaftor به تائید FDA رسید. ورتکس امیدوارست در نهایت با ترکیبی سه‌تایی به دارویی برسد که تا ۹۰ درصد بیماران CF را درمان کند

داروهای فعلی می‌توانند به درمان تنها حدود ۴۵ درصد بیماران مبتلا به CF کمک کنند.

ورتکس ماه گذشته نتایج حاصل از مطالعات بالینی روی دو ترکیب پیشنهادی سه‌تایی را منتشر کرد که نشان‌دهنده بهبود معنادار بیماران مبتلا به CF بود.

به گزارش رویترز، با این حساب ورتکس هم‌اکنون سه داروی Symdeko و Kalydeco و Orkambi را جهت درمان بیماران فیبروز سیستیک در اختیار دارد.

به این داروها مدولاتور یا تعدیل کننده یا کاهنده شرایط مخاطره آمیز می گویند.

در هر صورت بیماران سی اف چون تبادل یونی در غشای سلولی ندارند دچار عوارض می شوند. همین عاملی که باعث غلیظ تر شدن مخاط در سلول های ریه، پانکراس و مسیر بسته می شود و در ریه مخاط غلیظ شده نشیمنگاه و محیط زیست مناسبی برای باکتری های سودو و استاف می شود و این داستان ساده سی اف است.

مدولاتورها چکار میکنند: به تبادل یون های سلولی کمک می کنند و این مسیر رو باز می کنند و اگر تا حدودی باز است ترافیک تبادل یون رو سبکتر می کنند و تسریع در انتقال یون ها باعث رقیق تر شدن مخاط میشه و فرد مانند دیگر افراد سالم شرایط بهتری پیدا می کند.

مشکل این دارو حالا بجز گرانی و در دسترس نبودنشان برای ما، استفاده همیشگی از آنهاست. البته اگر مشکلات را حل کننند خب بهتر از تحمل این شرایط بیماری است.

داروهای ایواکافتور، لوماکافتور، تزاکافتور را با دوزهای مختلف ترکیب می کنند و اسم این ترکیب را ارکمبی میگزارند، اسم یک ترکیب را مثلا کالدیکو و اسم یک ترکیب رو مثلا سیمدکو

در ده سال گذشته این داروها بیشتر تکامل یافتند، در ابتدا این داروها برای جهش های خاصی قابل استفاده بود امروزه تلاش برای این هست که برای اکثر جهش ها قابل استفاده باشه و تا حدودی موفقیت های بدست امده است.